Makahimo na kita karon pag-reprogram sa atong mga lawas
Gi-aprobahan sa FDA ang gene therapy nga pagtambal sa unang higayon-usa ka makasaysayanong paglihok sa mga annals sa medisina. Ang bag-o nga pagtambal - ang Kymriah (tisagenlecleucel) -mag-uswag nga mga T-cell sa leukemia.
Ang pag-uyon sa Kymriah nagsilbi isip usa ka ilhanan alang sa pag-uyon sa uban pang matang sa gene therapy nga makigbatok sa kanser ug uban pang seryoso nga mga sakit gamit ang usa ka nobela ug kulbahinam nga paagi: reprogramming sa lawas pinaagi sa artipisyal nga pamaagi.
Cell-Based Gene Therapy
Ang cell-based nga gene therapy nagpasabut sa pagbansay sa bag-ong genetic nga materyales ngadto sa usa ka piho nga populasyon sa selula ug dayon ipailaila pag-usab ang mga giusab nga mga selula ngadto sa lawas. Sa higayon nga diha sa lawas, kining bag-ong mga selula makahimo og mga protina nga makatabang sa pagpakig-away sa kanser o uban pang seryoso nga mga sakit.
Ang Kymriah naglakip sa pagsulod sa genetically modified T-cells-usa ka matang sa lymphocyte, o puting selula sa dugo-ngadto sa lawas. Kining nausab nga mga T-cells miila ug giatake ang mga selula sa leukemia.
Ang gene therapy mas maayo sa chemotherapy tungod kay ang mga therapeutic gene dili kaayo makahilo. Ang chemotherapy makaapektar sa tibuok lawas ug makapahinabog malala nga epekto sa lawas. Uban sa cell-based nga gene therapy, ang mga re-engineered nga mga selula gibutang sa lokal nga paagi ug nakigbisog sa mga tumor ilabi na.
Gawas sa usa ka porma sa gene therapy, ang Kymriah usa usab ka immunotherapeutic agent. Ang immunotherapy adunay gahum sa immune system sa pagtambal sa sakit.
Gisaysay ang Kymriah
Sa teknikal nga termino, ang Novartis Kymriah usa ka experimental chimeric antigen receptor (CAR) nga T-cell therapy nga gigamit sa pagtambal sa relapsed o refractory (ie, resistant sa pagtambal) B-cell acute lymphoblastic leukemia.
Ang Kymriah usa ka customized nga porma sa immunotherapy diin ang unang pasyente sa T-cells unang nakolekta ug dayon gipadala ngadto sa usa ka manufacturing center.
Ang mga T-cells anihon gamit ang pamaagi nga gitawag og leukapharesis.
Sa manufacturing nga sentro, kining mga T-cell giusab nga naglakip sa usa ka gene nga mga code alang sa CAR nga ekspresyon. Kini nga mga kausaban nga mga selula ipagawas balik ngadto sa pasyente. Sa higayon nga diha sa lawas, ang CARs target sa usa ka piho nga antigen nga gitawag CD19 nga nahimutang sa ibabaw sa ibabaw sa mga selula sa leukemia ug mopatay niining mga kanser nga mga selula. Sa higayon nga diha sa dugo, kining mga giusab nga T-cells motubo ug mapalapad aron pagwagtang sa kanser sulod sa duha o tulo ka semana.
Ang mga eksperto sa FDA nakabase sa ilang pag-apruba sa Kymriah sa usa ka bukton sa usa ka phase II clinical trial diin ang 63 ka mga bata, mga batan-on, ug mga young adult nga adunay relapsed o refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia nakadawat og usa ka dosis sa pagtambal. Niini nga mga partisipante, 83 porsyento ang nahimong remission human sa tulo ka bulan. Dugang pa, 75 porsyento nagpabilin nga walay sakit human sa unom ka bulan. Importante, si Kymriah gihatagan sa mga pagtawag sa Priority Review ug Breakthrough Therapy sa FDA.
Ang acute lymphoblastic leukemia usa ka cancer sa bone marrow ug dugo. Kini makahimo sa lawas sa paghimo sa abnormal nga mga lymphocyte. Kining mga abnormal nga mga selula sa dugo dali nga nagpagawas sa himsog nga mga selula sa dugo sa utok sa bukog. Kinahanglan nato ang atong mga selula sa dugo aron mabuhi.
Kon ang gidaghanon sa normal nga mga selula sa dugo mahinuklugong mokunhod, ang kamatayon mahitabo.
Bisan tuod ang mga edaran nga mga hamtong makahimo sa TANAN, kini sa panguna usa ka sakit sa mga bata. Mga 90 porsyento sa mga bata nga adunay ALL ang nahimo nga remission human sa pagtambal. Ang Kymriah gi-aprobahan alang sa paggamit sa mga pasyente nga mas bata pa sa 25 anyos ug adunay kanser nga nag-uli o kanser nga dili makasamad sa pagtambal.
Mga Kabalaka Bahin kang Kymriah
Ang usa mahitungod sa negatibong epekto sa bisan unsang matang sa therapy nga monoclonal antibody mao ang cytokine release syndrome, usa ka pagsabwag nga reaksyon nga gitawag usab nga cytokine storm. Ang mga cytokine mga gagmay nga mga protina nga gitago sa mga selula ug adunay mga epekto sa ubang mga selula.
Sa kadaghanan sa mga tawo, ang mga sintomas sa cytokine release syndrome mao ang malumo o kasarangan ug mahimong dali nga pagtratar. Kini nga mga sintomas naglakip sa:
- ubos nga presyon sa dugo
- kakapoy
- tachycardia
- sakit sa ulo
- hilanat
- pagkasukaon
- paghugno
- hugaw
- gahi nga tutonlan
- kasamok nga pagginhawa
Hinuon, ang mga pasyente nga adunay mga kanser sa dugo-sama sa TANAN-ang mas peligro nga maugmad ang grabe nga bagyo sa cytokine nga adunay mga sintomas nga naghulga sa kinabuhi. Tungod niini nga hinungdan, ang mga infusion kinahanglan nga mahitabo sa high-volume centers nga adunay mga espesyalista nga gibansay sa pagdumala sa seryoso nga mga komplikasyon sama sa bagyo nga cytokine.
Sa katapusan, si Kymriah gilauman nga mokantidad sa $ 500,000. Bisan pa niana, ang pagtambal sa Kymriah mas barato pa kay sa transplant sa utok sa bukog, nga sagad gigamit sa pagtambal sa leukemia.
Usa ka Pulong Gikan
Ang dili maayo o pagbalik sa tanan usa ka makamatay nga sakit. Ang pag-uyon sa Kymriah naghatag og paglaum alang sa pipila ka gatusan ka mga batan-on sa Estados Unidos nga walay mga kapilian sa pagtambal nga nahabilin. Kini napamatud-an nga epektibo sa clinical trials. Bisan pa, ang mga pagtuon sa klinika limitado sa gidugayon, ug kini nagpabilin nga makita kung ang Kymriah makadala sa tibuok kinabuhi nga mga pag-uli.
Sa mga termino, ang pagtugot sa FDA sa usa ka porma sa gene therapy sa una nga panahon nag-uswag sa usa ka bag-ong edad nga medisina: usa ka edad diin mahimo natong reprogram ang atong mga selula sa pagpakig-away sa kanser ug uban pang mga makamatay nga mga sakit.
> Mga Tinubdan:
> Breslin S. Cytokine-release syndrome: nga kinatibuk-ang panglantaw ug mga implikasyon sa nursing. Clinical Journal of Oncology Nursing. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OK ang CAR T Therapy alang sa Leukemia. Pagdiskobre sa Cancer. Hulyo 27, 2017.
> FDA News Release. Ang pag-uyon sa FDA nagdala sa unang gene therapy sa Estados Unidos. Agosto 30, 2017.
> Labaw nga KA. Gene Therapy sa Clinical Medicine. Sa: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Mga Prinsipyo sa Internal Medicine ni Harrison, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. White Cell Disorder. Sa: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard's Geriatric Medicine ug Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.