Nagsaad og Bag-ong mga Pagtratar
Sa pagkakaron, walay tambal alang sa cystic fibrosis (CF), apan ang mga tigdukiduki nagtrabaho pag-ayo sa pagpangita sa usa. Ang mga siyentipiko mas duol karon kaysa kaniadto. Sa milabay nga pipila ka mga dekada, ang usa ka dako nga pundok sa panukiduki misangpot ngadto sa pagpalambo sa daghang bag-ong mga droga ug mga pagtambal nga nakapausbaw pag-ayo sa taas nga kinabuhi ug kalidad sa kinabuhi. Kining tanan nagbukas sa mga pultahan alang sa bag-ong panukiduki nga mahimong mosangpot sa tambal.
Ang mosunod mao ang pipila lamang sa posible nga mga pagpang-ayo nga gitun-an.
Gene Therapy
Niadtong 1989, ang gene nga responsable sa hinungdan sa cystic fibrosis nadiskobrehan: ang CFTR gene . Kini nga pagkadiskobre usa ka kulbahinam alang sa komunidad sa CF. Daghan ang nagtuo nga ang pagkadiskobre magdala sa tambal pinaagi sa gene therapy.
Ikasubo, wala pa kini nahitabo, apan dili tungod sa kakulang sa paningkamot. Daghang mga pagtuon ang nahimo aron sa pagsulay ug pagkorihir sa genetic defect apan wala'y usa kanila nga malampuson. Ang pinakadako nga problema sa gene therapy sa pagkakaron nakaplagan ang usa ka vector nga epektibo nga nagdala sa gitul-id nga gene sa mga selula.
Hinuon adunay paglaum alang sa pagtambal sa gene. Niadtong Hulyo 2009, usa ka grupo sa mga tigdukiduki sa University of North Carolina sa Chapel Hill adunay maayo nga mga resulta nga gigamit ang usa ka common cold virus nga usa ka vector nga ibalhin ang gene sa mga sample sa laboratoryo sa baga nga tissue. Ang research team karon nagtrabaho sa usa ka paagi aron pahuyangon ang bugnaw nga virus aron ang pagtambal masulayan sa mga tawo nga adunay cystic fibrosis.
VX-770
Ang VX-770 usa ka tambal nga gisulayan sa Vertex Pharmaceuticals sa mga tawo nga adunay cystic fibrosis nga adunay labing menos usa ka kopya sa mutation nga G551D. Ang tambal mahimo nga mahimo nga target ang depekto sa CFTR gene ug ipasig-uli ang abilidad niini sa pag-abli sa mga kanal sa chloride, sa ingon ang pagtugot sa asin sa pag-agos sulod ug paggawas sa mga selula sa husto nga paagi.
Dili sama sa gene therapy, ang VX-770 dili mopuli sa depektoso nga gene. Hinuon, kung malampuson, ang VX-770 mag-ayo sa problema sa kasamtangan nga gene.
VX-809
Ang VX-809 usa ka laing drug nga gisulayan sa Vertex Pharmaceuticals sa mga tawo nga adunay duha ka kopya sa mutation nga ΔF508-CFTR. Kini sama sa VX-770 sa nga kini mahimo nga makakuha sa asin nga nagaagay sa mga selula sa husto nga paagi, apan kini gamay nga lahi. Kung kini nagtrabaho sa paagi nga ang mga tigdukiduki naglaum nga kini mahimo, ang VX-809 mag-abli sa mga kanal sa chloride pinaagi sa pagbalhin sa CFTR nga protina ngadto sa tukmang dapit niini sa membro sa airway cell.
Miglustat
Ang Miglustat usa ka tambal nga gigama sa Actelion Pharmaceuticals nga gigamit na sa pagtratar sa ubang mga kondisyon, apan kini gitun-an karon alang sa paggamit sa mga tawo nga adunay cystic fibrosis nga adunay duha ka kopya sa mutation nga ΔF508-CFTR. Ang pagtuon gamay (kini naglangkob lamang sa 15 ka mga partisipante), apan sa pagkakaron ang mga resulta nagsaad. Ang Miglustat nakahimo sa pagbalit-ad sa CFTR defect ug pagpasig-uli sa normal nga kalihokan sa mga selula.
Ataluren
Ang Ataluren, nga kaniadto gitawag ug PTC124, gitun-an sa PTC Therapeutics isip usa ka posible nga tambal alang sa mga tawo nga adunay CF nga adunay binuang nga mutasyon. Sa binag-o nga mutation, usa ka piraso sa "gibberish" nga code makita taliwala sa normal nga code sa CFTR gene.
Ang binuang nga kodigo nagsilbing usa ka stop sign, nga nagpugong sa mga cell sa pagbasa sa bisan unsang code nga mahitabo human niini. Ang Ataluren makahimo sa pagtul-id sa maong problema pinaagi sa pagtabang sa mga selula nga dili manumbaling sa stop sign ug magpadayon sa pagbasa sa code nga mahitabo human niini, sa ingon ang pagpahiuli sa normal nga function sa mga selula.
> Mga Tinubdan:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Usa ka CF Respiratory Epithelial Cell Kronis nga Giisip sa Miglustat Nagakuha sa usa ka Non-CF Sama sa Phenotype". American Journal of Respiratory Cell ug Molecular Biology . Agosto 2009.
> Cystic Fibrosis Foundation. Hunyo 2009. Pipeline Drug Development. Hulyo 24, 2009.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, ug uban pa. 2009 "CFTR Delivery ngadto sa 25% sa Surface Epithelial Cells mipauli sa Normal nga Rate sa Mucus Transport ngadto sa Human Cystic Fibrosis Airway Epithelium". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. Hulyo 24, 2009.