Giunsa nga ang Research and Development alang sa mga Orphan Drugs nga Incentivized
Unsa ang usa ka ilo nga droga ug unsa ang Orphan Drug Act? Ngano nga ang pagsiksik ug pagpalambo alang niining mga droga importante ug unsa ang mga babag?
Unsa ang usa ka Droga nga Orphan? - Kahubitan
Ang usa ka ilo nga droga usa ka tambal (pharmaceutical) nga nagpabilin nga kulang tungod sa kakulang sa usa ka kompaniya aron makit-an ang mapuslanon nga tambal. Kasagaran ang rason nga ang drug nga dili mapuslanon mao nga adunay pipila nga mga tawo nga mopalit sa droga kon timbangon batok sa pagsiksik ug pag-uswag nga gikinahanglan sa paghimo sa drug.
Sa yano nga mga pulong, ang mga ilo nga droga mao ang mga kompanya nga wala magdahum nga makahimo sa daghan nga salapi gikan sa, ug sa baylo itudlo ang ilang mga paningkamot sa mga droga nga magdala sa salapi.
Nganong ang ubang mga droga mao ang "Mga Droga nga Orphan"
Ang mga pharmaceutical (drug) ug biotech nga mga kompaniya kanunay nga nagsiksik ug nagpalambo sa mga bag-ong tambal sa pagtambal sa medikal nga kondisyon, ug ang mga bag-ong droga kanunay nga anaa sa merkado. Ang mga tawo nga nag-antos sa talagsaong mga sakit o mga sakit, sa laing bahin, wala makakita sa sama nga pagtagad sa pagtuon sa droga alang sa ilang mga sakit. Kini tungod kay ang ilang mga numero gamay ug busa ang potensyal nga merkado alang sa bag-ong mga droga aron pagtratar sa mga talagsaon nga sakit (sagad gitawag nga "mga ilo nga droga") gamay usab.
Usa ka talagsa nga sakit ang mahitabo sa dili moabut sa 200,000 nga mga indibidwal sa Estados Unidos o ubos pa sa 5 matag 10,000 nga mga indibidwal sa European Union. Ang mga ahensya sa regulasyon sa gobierno sa Estados Unidos ug ang European Union sa ingon nagkuha mga lakang sa pagpakunhod niini nga disparity sa pagpalambo sa droga
Mga Insentibo sa Pagpadako sa Pag-uswag sa Mga Droga nga Orphan
Ang pag-ila nga ang igo nga mga droga alang sa mga talagsaon nga disorder wala pa gipalambo sa US ug nga ang mga kompanya sa droga sa pagkatinuod adunay usa ka pagkawala sa pinansyal sa pagpalambo sa mga droga alang sa talagsaon nga mga kondisyon, ang Kongreso sa Estados Unidos miagi sa Orphan Drug Act niadtong 1983.
Ang US Office of Orphan Product Development
Ang US Food and Drug Administration (FDA) ang responsable sa pagsiguro sa kaluwasan ug pagka-epektibo sa mga tambal sa merkado sa Estados Unidos.
Ang FDA nagtukod sa Office of Orphan Product Development (OOPD) aron pagtabang sa pagpalambo sa mga ilo nga droga (ug uban pang mga medikal nga mga produkto alang sa talagsaong mga sakit), lakip na ang pagtanyag sa mga grant sa panukiduki.
Ang mga ilo nga droga, sama sa ubang mga tambal, kinahanglan pa nga makit-an nga luwas ug epektibo pinaagi sa pagsiksik ug klinikal nga mga pagsulay sa dili pa ang FDA moaprubar kanila alang sa marketing.
Ang 1983 US Orphan Drug Act
Ang Orphan Drug Act nagtanyag sa mga insentibo sa pagdani sa mga kompaniya sa pagpalambo sa mga droga (ug uban pang mga medikal nga mga produkto) alang sa gagmay nga mga merkado sa mga indibidwal nga adunay mga talagsaong mga sakit (sa US, 47 porsyento sa mga talagsaon nga mga sakit nga maapektuhan dili moabut sa 25,000 ka mga tawo). Kini nga mga insentibo naglakip sa:
- Ang Federal tax credits alang sa pagsiksik nga nahimo (hangtod sa 50 porsyento sa mga gasto) aron mapalambo ang usa ka ilo nga droga.
- Usa ka garantiya nga 7 ka tuig nga monopolyo sa pagpamaligya sa droga alang sa unang kompaniya aron makuha ang pagtugot sa pamaligya sa FDA sa usa ka partikular nga droga. Kini magamit lamang sa gi-aprubahan nga paggamit sa droga. Ang laing aplikasyon alang sa laing paggamit mahimo usab nga aprobahan sa FDA, ug ang kompanya adunay eksklusibong mga katungod sa pagbaligya sa tambal alang sa paggamit usab.
- Pagwagtang sa mga bayranan sa aplikasyon sa pag-aprobar sa droga ug sa mga bayranan sa produkto sa FDA
Sa wala pa ang pagpasa sa Orphan Drug Act, pipila ka mga ilo nga droga ang anaa aron sa pagtratar sa mga talagsaon nga mga sakit.
Sukad sa Akta, sobra sa 200 ka mga ilo nga droga ang gi-aprubahan sa FDA alang sa pagpamaligya sa US
Epekto sa Akta nga Orphan Drug sa US Pharmaceuticals
Sukad nga ang Akta Orphan Drug nahimo niadtong 1983, kini ang responsable sa pagpalambo sa daghang mga droga. Niadtong 2012 adunay labing menos 378 nga droga nga gi-aprubahan pinaagi niini nga proseso, ug ang gidaghanon nagpadayon sa pagsaka.
Pananglitan sa Droga Magamit Tungod sa Orphan Drug Act
Lakip sa mga droga nga gi-aprubahan naglakip sa mga sama sa:
- Adrenocorticotropic hormone (ACTH) alang sa pagtambal sa mga bata sa mga spasms
- Tetrabenzine sa pagtambal sa chorea nga mahitabo sa mga tawo nga adunay Huntington's disease
- Ang enzyme replacement therapy alang niadtong adunay glycogen storage disorder, Pompe's disease
International Research ug Development for Orphan Drugs
Sama sa Kongreso sa US, giila sa gobyerno sa European Union (EU) ang panginahanglan sa pagdugang sa research ug pagpalambo sa mga ilo nga mga ilo.
Committee on Orphan Medicinal Products
Gitukod niadtong 1995, ang European Medicines Agency (EMEA) ang responsable sa pagsiguro sa kaluwasan ug kaepektibo sa mga tambal sa merkado sa EU. Gihatud niini ang siyentipikanhong mga kahinguhaan sa 25 ka mga Miyembro sa EU. Niadtong 2000, gitukod ang Committee on Orphan Medicinal Products (COMP) aron sa pagdumala sa pagpalambo sa mga ilo nga droga sa EU.
Pagdumala sa mga Ulipon nga Gamay nga mga Produkto
Ang Regulasyon sa mga Orphan Medicinal Products, nga gipasa sa European Council, naghatag og insentibo alang sa pagpalambo sa mga ilo nga droga (ug uban pang mga medikal nga mga produkto alang sa talagsaong mga sakit) sa EU, lakip ang:
- Waivers sa bayad nga may kalabutan sa proseso sa pagtugot sa marketing.
- Ang garantisadong 10 ka tuig nga monopolyo sa pagpamaligya sa droga alang sa unang kompaniya aron makuha ang pag-apruba sa marketing sa EMEA sa usa ka droga. Kini magamit lamang sa gi-aprubahan nga paggamit sa droga.
- Ang pagtugot sa pamaligya sa komunidad - usa ka sentralisadong pamaagi sa pagtugot sa pagbaligya nga naglangkob sa tanang mga myembro sa EU.
- Protocol nga tabang, nga nagpasabot sa probisyon sa siyentipikanhong tambag sa mga kompanya sa droga mahitungod sa nagkalain-laing pagsulay ug klinikal nga mga pagsulay nga gikinahanglan alang sa usa ka drug nga napalambo.
Ang Regulasyon sa mga Orphan Medicinal Products adunay susama nga mapuslanon nga epekto sa EU nga ang Orphan Drug Act sa Estados Unidos, daku nga nagdugang sa pagpalambo ug pagbaligya sa mga ilo nga droga alang sa mga talagsaon nga mga sakit.
Ubos nga Lakang sa Orphan Drug Act
Sa panahon nga adunay daghan nga kontrobersiya sa Orphan Drug Act, uban sa panginahanglan alang sa mga pagtambal alang sa talagsaong mga sakit sa usa ka bahin sa timbangan, ug mga pangutana mahitungod sa pagpadayon sa laing. Mapasalamaton, kini nga mga buhat, sa Estados Unidos ug sa Europa nagpataas sa kahibalo alang sa daghan nga mga talagsaon nga mga sakit, nga, kon idugang nga magkauban, dili tanan nga dili kasagaran.
Mga Tinubdan:
Herder, M. Unsa ang Katuyoan sa Batakang Oen sa Droga? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., ug R. Griggs. Dili Matandog nga mga Epekto sa Pag-ila sa Produkto sa mga Ilo alang sa mga Bihirang mga Sakit sa Nukleyar. Mga Annals sa Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Pag-designar sa usa ka Produkto sa Mga Ihap: Mga Droga ug Biyolohikal nga mga Produkto. Gi-update ang 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesonditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm